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?神経細胞が壊れ、全身の筋肉が徐々に衰えたり、手足を動かせなくなったりする難病「ポリグルタミン病」を予防・改善する化合物を、名古屋大学の祖父江元・教授（神経内科）らのグループが動物実験などで確認した。病因にかかわる部分をねらってやっつける「分子標的薬」として使える可能性があり、特効薬の開発につながると期待される。米医学誌「ネイチャー・メディシン」の最新号に発表した。 （引用：朝日新聞）
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?in vitro(試験管内)の結果ですが、17-AAGという抗生物質ゲルダナマイシン（geldanamycin）の誘導体がポリグリルタミン病の予防に効果があったようです。17-AAGは抗ガン剤として現在臨床試験中である化合物のひとつです。ゲルダナマイシン自体も抗ガン作用があるのですが、細胞毒性があるため、毒性を減らすため誘導化したものが17-AAGとなります。17-AAGはイレッサ等と同じく分子標的薬です。
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関連書籍
慢性骨髄性白血病治療症例集―分子標的治療薬/メシル酸イマチニブ
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ポリグルタミン病の分子病態機構
ポリグルタミン病
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